Lokální genová terapie pro pacienty s dystrofickou EB

Jak již proběhlo médii, Americká agentura Food and drug administration (FDA) na jaře letošního roku schválila použití preparátu B-VEC (Vyjuvek, firma Krystalon Biotech) pro pacienty s dystrofickou formou EB. Preparát byl vyvinut s týmem prof. Marinkoviche ze Stanfordské University, kde provedli také klinickou studii u 41 pacientů včetně dětí. Výsledky této studie byly velmi povzbudivé (odkaz na podrobnou odbornou publikaci).

Jedná se o gel, který je určený pacientům od 6 měsíců věku. Aplikuje se na určité rány během ambulantního převazu v EB centru v týdenních cyklech po 3 měsíce. V gelu je obsažený modifikovaný virus Herpes simplex typ 1, který nese dvě kopie opraveného genu pro kolagen VII. Následně dojde tímto ošetřením k vlastní syntéze kolagenu 7 v místě aplikace. Protože použitý virus je upraven tak, aby se nedostal do jádra buňky a syntetizovaný kolagen 7 se odbourává během 4-8 týdnů, nejedná se o léčbu s trvalým efektem. Předpokládá se nutnost opakovaní terapie několikrát během roku.

Na internetu je uváděná cena jedné lahvičky léku 24 250 USD (540 775 Kč), předpokládaná cena na roční léčbu pak 631 000 USD ročně (14 071 300 Kč), reálná cena se však bude pravděpodobně lišit.

K používání v jednotlivých státech je nutné schválení preparátu Evropskou lékovou agenturou (EMA). Tento proces bude pravděpodobně uzavřen letos na podzim.

Následně bude probíhat schvalování Státním ústavem pro kontrolu léčiv (SUKL) a až poté lze v České republice tento lék u pacientů s DEB použít. Celý tento proces může trvat i několik let. Jakmile ke schválení dojde, budeme pacienty v klinickém EB Centru informovat.

Společně s Vámi doufáme v rychlé řízení a věříme, že i v České republice budeme moci Vám, pacientům bojujícím s DEB, tento nadějný lék brzy poskytnout.

Autor: MUDr. Ing. Jana Kýrová, Ph. D.