Poločas klinické části výzkumu a vývoje léku pro buněčnou terapii u Motýlků

Buněčná terapie EB pacientů je nadále ve stádiu klinické studie pro ověření bezpečnosti a účinnosti nového léku. Za celý tým si s radostí dovolím konstatovat, že máme v lednu 2024 dokončeny všechny roční kontroly po dvojí aplikaci našim dospělým pacientům s EBD a nyní čekáme na stanovisko Státního ústavu pro kontrolu léčiv (SÚKL), abychom mohli pokračovat v aplikaci léku u druhé skupiny, u dětí.

Pro ty, kteří nás nemohli po celých dvanáct roků vývoje léku sledovat, si dovolím připomenou základní údaje.

První myšlenkou pro zlepšení hojení dlouhodobých chronických ran u motýlků jsme společně s prim. MUDr. Hanou Bučkovou, Ph. D. založili na již prokázaných pozitivních vlastnostech mezenchymálních stromálních buněk (MSC), na možnosti získat je z tukové tkáně dobrovolných zdravých dárců, na možnosti buňky speciálně zpracovat, pomnožit a poté aplikovat na ránu s cílem dlouhodobého zlepšení, resp. zahojení chronické rány a tím odstranění dalších průvodních obtíží, které naše motýlky sužují.

Klinická pracoviště ve Fakultní nemocnici Brno – EB centrum, Dětské kožní oddělení Pediatrické kliniky, Klinika popálenin a plastické chirurgie, Transfuzní a tkáňové oddělení a Ústav laboratorní medicíny ve spolupráci s Masarykovou univerzitou, výzkumnou infrastrukturou CZECRIN, Farmakologickým ústavem Lékařské fakulty s pracovištěm Advanced Cell Immunotherapy Unit (ACIU, nyní nově zařazeno pod Centrum excelence CREATIC) a důležitou DEBRA ČR spojily své síly již před více než deseti roky. Díky první, a i následně velké finanční pomoci DEBRA by se projekt nemohl zahájit.

A proč tak dlouhá doba?

Jedná se o lék, jehož vývoj a výroba podléhá těm nejpřísnějším pravidlům a kontrolám, a to ve všech fázích. Ve výběru a přísném testování zdravých dárců, ve velmi sledovaném odběru za sterilních podmínek, ve speciálně upravených přenosových boxech do laboratoře ACIU, ve zpracování materiálu, v pomnožení živých mezenchymálních buněk, ve speciálních médiích a s použitím nákladných přístrojů, v definitivním vyrobení, laboratorní kontrole a uchování léku pro pacienta. Všechny tyto fáze byly opakovaně kontrolovány a hodnoceny nejvyšší lékovou autoritou v ČR SÚKL. Hodnocený materiál nebyl proto mnoho roků použit pro příjemce-pacienta, pouze testován v laboratoři.

V roce 2022 jsme dostali povolení k aplikaci na první skupině čtyř dospělých pacientů ke zjištění bezpečnosti a získání prvních informací o účinnosti léku. Již v průběhu roku 2023 jsme mohli za přísného dohledu a dílčích kontrol CZECRIN konstatovat, že lék je bezpečný, a dle klinických vyšetření a reakce pacientů se zdá být účinný. K finálnímu potvrzení účinnosti je ale třeba pokračovat v získávání dalších informací.

Tato skutečnost nás všechny v celém týmu a v řetězci dlouhých příprav povzbuzuje v naději, že dokončíme aplikaci na druhé skupině pacientů, dětech, které lék také velmi potřebují.

MUDr. Jitka Vokurková, Ph. D.
Hlavní řešitel projektu MSC-EB
EB Centrum FN Brno
Klinika popálenin a plastické chirurgie FN Brno a LF MU Brno

Vytvořeno ve spolupráci s LF MU prostřednictvím projektu CZECRIN (LM2023049), podpořeného ze státního rozpočtu prostřednictvím MŠMT.